Ensayo clínico pionero para tratar el cáncer en pacientes con anemia de Fanconi

El ensayo evaluará la seguridad y eficacia del fármaco afatinib en pacientes con anemia de Fanconi y carcinoma de células escamosas en fases localmente avanzadas, irresecables o metastásicas, localizadas en la cavidad oral, orofaringe, hipofaringe o laringe, siendo el primer ensayo clínico a nivel mundial para esta indicación. El estudio, que fue aprobado por la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) el pasado mes de agosto, comenzó a reclutar pacientes este mes de octubre, en un proceso que se extenderá aproximadamente durante cuatro años.

Este proyecto surge de la investigación conjunta entre el Instituto de Investigación Sant Pau (IR), la Universitat Autònoma de Barcelona (UAB) y el Centro de Investigaciones Biomédicas en Red (CIBER), que llevó al descubrimiento de un nuevo uso terapéutico para el afatinib, un medicamento que actualmente se administra para tratar ciertos tipos de cáncer de pulmón en la población general. Se trata, por tanto, de un proyecto de reposicionamiento de fármacos, de una enfermedad común a una enfermedad rara sin alternativa terapéutica.

La anemia de Fanconi es una enfermedad genética rara causada por un defecto en la reparación del ADN. Provoca un mal funcionamiento de la médula ósea y los pacientes son especialmente propensos a desarrollar tumores de cabeza y cuello a edades muy tempranas. Debido a su defecto genético, los pacientes con cáncer no pueden someterse a quimioterapia y, por lo tanto, no tienen tratamientos efectivos más allá de la cirugía, lo que la convierte en la principal causa de mortalidad entre la población adulta afectada por esta enfermedad.

El nuevo uso del afatinib desarrollado por los investigadores de estas instituciones ha dado lugar a una patente recientemente concedida en Europa y en trámite en Estados Unidos. Además, al tratarse de una enfermedad rara, el proyecto cuenta con la designación del afatinib como Medicamento Huérfano por parte de la EMA, beneficiando los tiempos de desarrollo del nuevo uso del fármaco.

Para la realización de este ensayo clínico, se contará con la colaboración clave de la empresa Boehringer Ingelheim, actual propietaria y comercializadora del afatinib, que aportará el medicamento que se suministrará a los pacientes durante el estudio. Este avance supone un paso muy importante para este proyecto en el avance del tratamiento de pacientes con anemia de Fanconi que han desarrollado este tipo de cáncer y que hoy en día no tienen alternativa terapéutica. Para el buen desarrollo del ensayo, se tratará a pacientes no solo en el Hospital Sant Pau, sino también en el Hannover University Hospital, situado en Alemania, donde también se espera recibir la aprobación de la EMA en breve.

El equipo investigador de AFAN liderado por el Dr. Jordi Surrallés incluye a la Dra. Georgia Anguera, investigadora principal de AFAN, y el Dr. Óscar Gallego (oncólogos del Servicio de Oncología Médica del Hospital de Sant Pau), las doctoras Núria Berga y María Estela Moreno del Servicio de Farmacia del Hospital, y cuenta con la colaboración del Dr. Javier León del Servicio de Otorrinolaringología y del Dr. Ramón García-Escudero del Instituto de Investigación del Hospital 12 de Octubre, quien realizará los análisis genómicos asociados al ensayo.

Diversas entidades han colaborado para hacer posible toda la investigación preclínica y el actual ensayo clínico AFAN (Nº EUCT: 2024-511477-29-00), incluyendo empresas del sector como Boehringer Ingelheim así como las diversas instituciones y asociaciones de pacientes que han brindado apoyo financiero al proyecto para la investigación clínica, como el Instituto de Salud Carlos III (ICI22/00076, financiado por la Unión Europea – NextGenerationEU) y la Fanconi Cancer Foundation de EE. UU.