El proyecto Nano-ERT consigue financiación del programa CaixaImpulse

El proyecto Nano-ERT, que dirige la investigadora del Instituto de Biotecnología y de Biomedicina de la UAB Julia Lorenzo, ha sido uno de los galardonados con las ayudas del programa CaixaImpulse Innovación, una convocatoria de la Fundación ”la Caixa” que ha seleccionado 29 proyectos biomédicos de centros de investigación, hospitales y universidades de España y Portugal para acelerar la llegada al mercado de las innovaciones y acercarlas a los pacientes. El proyecto de la UAB, en consorcio con la Fundación de la Comunidad Valenciana Centro de Investigación Príncipe Felipe y con el Vall d’Hebron Institut de Recerca (VHIR), recibe del programa una subvención de 150.000 euros.

La enfermedad de Gaucher es una enfermedad minoritaria de origen hereditario que se caracteriza por una deficiencia enzimática de la proteína lisosómica GBA. Este déficit provoca serios problemas en los mecanismos de «limpieza celular», lo que afecta gravemente a la funcionalidad de diferentes órganos, como el hígado, el bazo, los huesos e incluso, en algunos casos, el cerebro.

Los investigadores del proyecto han desarrollado una nueva tecnología, llamada Nano-ERT, para mejorar las actuales terapias de reemplazo enzimático que se utilizan en diferentes enfermedades lisosómicas, como la enfermedad de Gaucher. Esta innovadora tecnología, aplicada a la proteína GBA, permite mejorar la terapia que se ofrece actualmente a las personas con la enfermedad de Gaucher, ya que reduce la frecuencia con la que deben recibir el tratamiento y aumenta la efectividad de la terapia en los órganos afectados. Esto no sólo mejora la calidad de vida de los pacientes, sino que también contribuye a reducir los costes para el sistema de salud.

Además, esta tecnología se está aplicando también a otras enfermedades, como la de Parkinson, en las que alteraciones en la proteína GBA son el principal riesgo genético de desarrollarlas. La aplicación de la tecnología Nano-ERT permite desarrollar una terapia que, por vía intranasal, es capaz de llevar GBA hasta el cerebro, lo que permite restablecer la actividad de GBA en las neuronas. Esto abre la puerta a una posible terapia para esta enfermedad neurodegenerativa, que actualmente no tiene cura.

Julia Lorenzo es investigadora principal del Grupo de Ingeniería de Proteínas y Nanomedicina en el Instituto de Biotecnología y Biomedicina (IBB) y catedrática en el Departamento de Bioquímica y Biología Molecular de la UAB. A lo largo de su carrera, su investigación se ha centrado en el desarrollo y caracterización de nanomateriales con aplicaciones en biomedicina, y ha contribuido al campo con más de cien publicaciones, que incluyen artículos científicos, capítulos de libros y patentes, y que reflejan su amplio impacto en el ámbito de la investigación biomédica.

Hacia un tratamiento efectivo y seguro para la osteoporosis

Por otro lado, CaixaImpulse ha reconocido también un proyecto para investigar un tratamiento efectivo y seguro para la osteoporosis, liderado por Joan Roig, investigador principal del grupo de Terapia Génica al Sistema Nervioso del Vall d’Hebron Institut de Recerca (VHIR), en consorcio con Beatriz Almolda, investigadora del Departamento de Biología Celular, de Fisiología y de Inmunología de la UAB. La dotación económica es de 145.850 €.

La osteoporosis es una enfermedad degenerativa caracterizada por una disminución de la densidad de los huesos que conduce a un mayor riesgo de fracturas. Aunque se suele asociar al envejecimiento, hay otros factores que pueden propiciarla, como un déficit hormonal provocado por la menopausia o por tratamientos médicos asociados al cáncer de ovario y de próstata. Las fracturas óseas no solo son una carga para las familias y el sistema de salud, sino que merman considerablemente la calidad de vida de las personas.

A pesar de que existen tratamientos para intentar frenar el avance de esta enfermedad, tienen limitaciones y, además, comportan efectos secundarios indeseados. En estudios anteriores realizados con modelos animales de envejecimiento, los investigadores de este proyecto utilizaron la proteína klotho, presente en la membrana de diversos tipos celulares y en la circulación sanguínea, y demostraron su efecto beneficioso para prevenir la osteoporosis. Este nuevo proyecto tiene como objetivo confirmar la efectividad terapéutica y la seguridad de dicha proteína para abrir la puerta al desarrollo de una nueva terapia efectiva y segura para la osteoporosis.

En 2015, la Fundación ”la Caixa” puso en marcha el programa CaixaImpulse de apoyo a la innovación y la transferencia en biomedicina y salud. Desde entonces, la entidad ha destinado 24,7 millones de euros a apoyar 231 proyectos, que han derivado en la creación de 44 empresas derivadas (spin-offs), que a su vez han logrado cofinanciación adicional a través de otras convocatorias competitivas o inversores privados por valor de más de 100 millones de euros.