Una nova teràpia obre camí en el tractament de la malaltia de Fabry
Un equip de recerca internacional liderat per l’ICMAB i amb participació de la UAB ha desenvolupat una nova teràpia basada en nanotecnologia anomenada nanoGLA per al tractament de la malaltia de Fabry. La nova solució terapèutica ha demostrat una eficàcia notable en estudis preclínics. L’estudi s’ha publicat aquest desembre a la revista Science Advances en accés obert.
La malaltia de Fabry és una malaltia rara d’origen genètic causada pel dèficit de l’enzim GLA (alfa-galactosidasa A) que provoca l’acumulació de substrats greixosos (majoritàriament globotriaosilceramida o Gb3) a les cèl·lules i té greus repercussions a diferents òrgans. La teràpia nanoGLA, basada en l’ús de nanoliposomes dirigits per pèptids, permet fer arribar de manera efectiva l’enzim deficitari GLA, encapsulat en els nanoliposomes, als òrgans més afectats per aquesta malaltia. Els investigadors han aconseguit fabricar nanoGLA amb la qualitat i la quantitat necessàries per a l’avaluació preclínica i per a poder entrar a les fases clíniques.
En estudis amb models de ratolins amb la malaltia de Fabry, la nanoGLA ha demostrat ser més eficaç que les teràpies que utilitzen l’enzim sense encapsular. Ha mostrat efectivitat en els òrgans afectats, fins i tot al cervell, una fita clau que les teràpies actuals no aconsegueixen. Aquests resultats ressalten el potencial de la nanoGLA per abordar tant les manifestacions sistèmiques com les cerebrovasculars de la malaltia de Fabry.
Com a reconeixement a la importància d’aquesta innovació, el 2021 l’Agència Europea de Medicaments va atorgar a la nanoGLA la designació de medicament orfe, un pas decisiu per impulsar-ne el desenvolupament.
Aquest avenç ha estat possible gràcies a la col·laboració entre investigadors de diverses institucions internacionals, incloent-hi l’Institut de Ciència de Materials de Barcelona (ICMAB-CSIC), al campus de la UAB; el Consorci Centre d’Investigació Biomèdica en Xarxa de Bioenginyeria, Biomaterials i Nanomedicina (CIBER-BBN); l’Institut de Biotecnologia i Biomedicina de la UAB (IBB-UAB); el Vall d’Hebron Institut de Recerca (VHIR), participat per la UAB; l’Institut de Química Avançada de Catalunya (IQAC-CSIC); empreses com Nanomol Technologies (al campus de la UAB) i Leanbio, i col·laboradors internacionals com el Joanneum Research - Institut de Recerca i Tecnologies Biomèdiques (HEALTH) (Àustria), l’Institut Tecnològic d’Israel - Technion (Israel), l’Institut Tecnològic d’Israel - Guangdong Technion (Xina), la Universitat d’Aarhus (Dinamarca) i Labcorp (Regne Unit).
Elisabet González, investigadora de l’ICMAB i una de les principals autores de l’article explica: «La nova formulació nanoGLA representa una oportunitat prometedora per als pacients amb malaltia de Fabry, especialment per abordar les manifestacions neurològiques de la malaltia, una limitació que les teràpies actuals no poden superar. El nostre objectiu és desenvolupar tractaments més segurs i efectius aprofitant el potencial de la nanotecnologia.».
Aquests resultats, obtinguts en el marc del projecte europeu Smart4Fabry, finançat pel programa de recerca i innovació Horizon 2020 de la Unió Europea, han donat llum verd a la continuació del desenvolupament farmacèutic de la nanoGLA cap a les fases clíniques amb pacients humans. La Comissió Europea, a través dels projectes Phoenix i Nano4Rare, ha atorgat el finançament necessari per completar la fase preclínica i aconseguir l’aprovació per iniciar la fase clínica.
Article de referència:
Judit Tomsen-Melero, et al., Targeted nanoliposomes to improve enzyme replacement therapy of Fabry disease. Science Advances 13 Dec 2024, Vol 10, Issue 50, DOI: 10.1126/sciadv.adq4738