Una spin off basada en una terapia génica desarrolada por investigadores del Instituto entra en el mercado bursátil tecnológico Nasdaq
La empresa estadounidense ANEW Medical, spin-off de la UAB que cuenta con dos licencias de terapia génica para detener la progresión de enfermedades neurodegenerativas desarrolladas y patentadas por investigadores del Instituto, comienza a cotizar en el Nasdaq.
Las terapias licenciadas se basan en la proteína antienvejecimiento Klotho, y han demostrado en ratones que protegen contra los déficits cognitivos asociados al envejecimiento, mejoran la función motora y retrasan la aparición de enfermedades como la esclerosis lateral amiotrófica o el alzhéimer.
La empresa ANEW Medical ha empezado a cotizar en el mercado bursátil el pasado mes de junio, lo que permitirá avanzar en el desarrollo de estrategias de terapia génica para el alzhéimer y para la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) patentadas por investigadores del Instituto, del Departamento de Bioquímica y Biología Molecular de la UAB y de la Institución Catalana de Investigación y Estudios Avanzados (ICREA).
Las terapias licenciadas se basan en la proteína antienvejecimiento Klotho, expresada por el gen del mismo nombre. Los investigadores de los grupos de la UAB, liderados por Miguel Chillón y Assumpció Bosch, han constatado en ratones que la regulación de esta proteína tiene un efecto neuroprotector, antiinflamatorio, antioxidante, regenerador y promielinizante, todos ellos procesos implicados en enfermedades neurodegenerativas.
Los investigadores han aplicado ya la terapia génica con Klotho en ratones modelos de alzhéimer con un tratamiento mediante vectores sin capacidad replicativa, llamados virus adenoasociados (AAV). Los resultados obtenidos hasta ahora han mostrado un retraso clínicamente importante en la aparición de estas enfermedades. Alternativamente a la terapia génica, también prevén que funcione mediante la administración de la proteína exógena.
En el caso de la ELA, y en colaboración con el grupo del Dr Xavier Navarro, han logrado también retrasar los procesos patológicos asociados a la neurodegeneración proporcionando niveles sostenidos de la proteína Klotho a las neuronas motoras del tejido muscular, con una única dosis administrada en el sistema circulatorio.
El acuerdo firmado con ANEW ha permitido acelerar el desarrollo preclínico de la estrategia y validar los resultados en distintos modelos animales con la isoforma secretada del gen. «Los estudios están teniendo resultados muy prometedores y tenemos el objetivo de encontrar un nuevo tratamiento que pueda llegar a ensayos clínicos en humanos», señalan Assumpció Bosch y Miguel Chillón.
Las patentes que protegen estos resultados de investigación ya han sido concedidas en Europa, Canadá, China y Hong Kong. Joseph Sinkule, director ejecutivo de ANEW Medical, destaca: «estamos convencidos del importante potencial de esta terapia y por eso hemos tomado medidas meticulosas para proteger y ampliar nuestra propiedad intelectual bajo licencia en los principales mercados mundiales. Estos activos desempeñan un papel vital para el desarrollo de tratamientos innovadores para enfermedades neurodegenerativas, como el alzhéimer, el párkinson, la de Huntington y el ELA».