Aconsegueixen que l¿EMA designi el cannabidiol com a medicament orfe pel tractament de la Síndrome de Leigh
Els Drs. Emma Puighermanal, Albert Quintana i Elisenda Sanz, del grup de recerca en Neuropatologia Mitocondrial, van presentar la sol·licitud a l’Agència Europea del Medicament (EMA), que ha designat el cannabidiol com a medicament orfe per tractar aquesta malaltia mitocondrial minoritària.
Les malalties minoritàries són aquelles que tenen una incidència igual o inferior a 5 casos per cada 10.000 persones. Són tan poc freqüents que, malgrat la seva gravetat, sovint no reben atenció per part de la indústria farmacèutica. Per facilitar el desenvolupament i autorització de fàrmacs per a malalties minoritàries, les agències reguladores poden atorgar certs fàrmacs amb la distinció de medicines orfes, les quals es beneficien de diversos incentius.
La Síndrome de Leigh és una malaltia mitocondrial neurodegenerativa molt severa que afecta la població pediàtrica. Com que els mitocondris de les seves cèl·lules no funcionen bé, els pacients tenen problemes en molts òrgans i sistemes, però principalment als músculs i al sistema nerviós. Les causes de la malaltia són genètiques i actualment no hi ha cap tractament aprovat. En un ampli estudi preclínic on s’ha combinat l’ús de models animals de la malaltia amb cèl·lules derivades de pacients, els investigadors han demostrat que el cannabidiol exerceix múltiples efectes beneficiosos. Entre ells, destaquen una disminució de la producció d’estrès oxidatiu i inflamació, una millora dels problemes socials i motors, una reducció de l’epilèpsia i un augment en l’esperança de vida en ratolins genètics que presenten un fenotip semblant a la Síndrome de Leigh.
Els líders d’aquest projecte, Dra. Emma Puighermanal i Dr. Albert Quintana, esperen poder realitzar aviat un estudi clínic sobre l’ús del cannabidiol en pacients. Per tal de facilitar el desenvolupament d’aquest component del cànnabis per al tractament de la Síndrome de Leigh, acaben d’aconseguir la seva distinció de fàrmac orfe per l’Agència Europea del Medicament. Aquesta designació comporta diversos beneficis com consells científics i assistència en protocols, exclusivitat de mercat i reducció de costos de desenvolupament, entre altres, amb l’objectiu final de portar al mercat un fàrmac efectiu per a malalties que encara no tenen cap tractament.